Ghép tế bào gốc nửa thuận hợp ở trẻ suy giảm miễn dịch tiên phát thể trầm trọng phối hợp

Abstract

Suy giảm miễn dịch tiên phát thể phối hợp trầm trọng (SCID) là bệnh lý di truyền trong đó chức năng của tế bào lympho T, lympho B giảm hoặc mất hoàn toàn, do đó hệ miễn dịch bị suy giảm và trẻ dễ mắc các bệnh lý nhiễm trùng. Nếu không điều trị, trẻ sẽ tử vong ngay trong năm đầu đời. Phương pháp điều trị hiện nay là ghép tế bào gốc tạo máu từ người cho phù hợp HLA, phải được tiến hành sớm nhất có thể. Tuy nhiên việc tìm được người cho phù hợp rất khó khăn và cần thời gian. Chúng tôi báo cáo một trường hợp bệnh nhi SCID T - B - NK+ ghép tế bào gốc nửa thuận hợp HLA với bộ kit CD3/CD45RA depletion. Thời gian mọc mảnh ghép là 14 ngày. Các biến chứng gặp sau ghép là nhiễm khuẩn, hội chứng ghép, CMV tái hoạt động, mảnh ghép chống vật chủ. Xét nghiệm chimerism cho thấy mảnh ghép mọc hoàn toàn (100%). Hiện tại, sau ghép 2 năm sức khỏe bệnh nhân ổn định, không cần truyền immunoglobulin tĩnh mạch và không có biến chứng mảnh ghép chống vật chủ mạn.